摘要
2016年奥贝胆酸获FDA批准用于无法耐受或疗效不佳的成人PBC，依据是碱性磷酸酶下降。当时尚未确定该药能否提高生存率或改善症状。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva）属法尼醇X受体（FXR）激动剂。FXR是肝脏和肠道表达的核受体，对胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路具有关键调控作用。2016年，Intercept宣布该药已获美国FDA批准并上市：可单药用于无法耐受熊去氧胆酸（UDCA）的成人原发性胆汁性肝硬化（PBC，又名原发性胆汁性胆管炎），也可与UDCA合用于疗效不佳的成人患者。
公司首席执行官兼总裁Mark Pruzanski说，以FXR为靶点的路径经历十多年，获批用于PBC标志着这段工作取得结果。FDA依据碱性磷酸酶（ALP）下降，经加速审批程序作出决定。资料写明，当时尚未确定该药能否提高生存率或改善疾病相关症状，进一步批准可能取决于验证性试验对临床获益的证实。
原发性胆汁性肝硬化在文中被写成少见自身免疫性肝病：胆汁淤积使胆管炎症、受损，肝功能随时间下降；瘢痕增多后肝脏可丧失功能。患者以女性为主。资料称该病是美国女性肝移植的第二大病因；在欧洲，约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
