摘要
FDA加速批准奥贝胆酸与熊去氧胆酸合用或单药治疗原发性胆汁性胆管炎，专家委员会投票为17比0。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）是鹅脱氧胆酸衍生物，由美国Intercept开发，近日获得FDA加速批准。用法为与熊去氧胆酸（UDCA）合用，用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎成人；或作为单药，用于不能耐受UDCA的成人。该病以前称为原发性胆汁性肝硬化（PBC）。资料称UDCA是当时唯一获批治疗PBC的药物。FDA专家委员会以17比0全票支持批准，此前还授予优先审查资格。
这次批准使它成为近20年来获批治疗PBC的首个新药。PBC是获批的首个适应证。资料中的分析意见认为以后还可能增加其他适应证，包括脂肪肝，但没有写明已经批准。EvaluatePharma曾预测2020年销售额高达30亿美元，这是销售额预测，不是单盒现价。
它是法尼酯X受体（FXR）激动剂，属于人类胆汁酸模拟物。文中称当时正开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏和肠道疾病，开发并不等于这些病种均已获批。FXR表达于肝脏和小肠，调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢。
原发性胆汁性胆管炎少见，胆管被自身免疫攻击后胆汁不能顺利运出肝脏。该病主要见于女性，40岁以上女性发病率约为千分之一。在美国，它是女性肝移植的首要病因；在欧洲约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
