摘要
2017年3月美国FDA、11月22日欧洲委员会批准尼拉帕尼用于铂敏感复发卵巢癌维持治疗。NOVA试验入组553例，胚系BRCA阳性患者无进展生存期为21个月对5.5个月。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
尼拉帕尼是口服的聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，能干扰细胞对DNA损伤的修复。对带有BRCA突变的癌细胞而言，PARP活性再被抑制后，分裂时会积累更多DNA损伤并导致细胞死亡。
2017年3月，美国FDA批准尼拉帕利用于铂类敏感、含铂方案化疗达到完全或部分缓解的高级别浆液性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜恶性肿瘤。同年11月22日，欧洲委员会批准相同适应证，且未按BRCA突变状态限定，成为欧洲首个不必检测生物标志物即可使用的PARP抑制剂。
ENGOT-OV16/NOVA试验入组553例既往至少接受过两程含铂标准化疗、且末次化疗后获得缓解的卵巢癌患者，并按是否带有BRCA胚系突变分层。化疗缓解后按2:1随机接受尼拉帕尼每日300毫克或等量安慰剂，主要指标为无进展生存期。胚系突变阴性患者中，疾病进展风险降低55%，无进展生存期为9.3个月对3.7个月；胚系突变阳性患者中，进展风险降低73%，为21个月对5.5个月。文中认为，BRCA突变是获益的有利因素。
安全性方面，资料将其与奥拉帕尼相提并论，主要表现为血小板减少（33.8%）、贫血（25.3%）和中性粒细胞减少（19.6%）。另一项与帕博利珠单抗联合的资料提到，铂类耐药卵巢癌中，单用尼拉帕尼的缓解率低于5%，单用帕博利珠单抗为11%，两药联合为25%。
