摘要
2016年5月27日，美国FDA加速批准奥贝胆酸用于对熊去氧胆酸响应不足或不耐受的原发性胆汁性胆管炎。批准依据包括216例患者试验中碱性磷酸酶的下降。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva）于2016年5月27日获得美国FDA加速审批资格，由Intercept制药公司研发。获批用法是与熊去氧胆酸联合，治疗对熊去氧胆酸响应不足的原发性胆汁性胆管炎患者，或用于不能耐受熊去氧胆酸单药的患者。
原发性胆汁性胆管炎是慢性肝病，肝内小胆管发炎、受损，最终可被完全破坏。受损胆管留在肝内会进一步损伤肝细胞，并走向肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭甚至死亡。在此之前，熊去氧胆酸是唯一获批治疗该病的药物，1997年经FDA批准。它对超过50%的患者有效；高达40%的患者碱性磷酸酶和总胆红素尚未降到足够程度，另有5%到10%不能耐受。
奥贝胆酸口服后可与法尼醇X受体结合。该受体在肝脏和肠道表达，调控胆汁酸代谢。药物可增加来自肝脏的胆汁流量，并抑制肝脏产生胆汁酸，从而减少肝脏暴露于胆汁酸毒性水平。
FDA依据碱性磷酸酶下降，经加速途径批准其用于原发性胆汁性胆管炎。一项纳入216例该病患者的安全性与有效性试验显示，一年后接受奥贝胆酸者中碱性磷酸酶下降的人数高于安慰剂组。常见反应为瘙痒、乏力、腹部疼痛和不适、关节痛、咽喉中段疼痛、头晕和便秘。资料写明，奥贝胆酸不能用于胆道完全梗阻的患者。
