米达替尼 Mirdametinib Gomekli

2025年2月11日，SpringWorks Therapeutics生物制药公司于宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其MEK抑制剂Gomekli(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。值得一提的是，Gomekli是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。 【生产企业】：SpringWorks

司美替尼 Selumetinib SEMEDX

司美替尼说明书 　　商品名称：SEMEDX 　　生产商：老挝大熊制药 　　中文名称：司美替尼 　　英文名称：Selumetinib 　　【概括】 　　Selumetinib(司美替尼)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化

司美替尼 Selumetinib LuciSelume

适应症 　　适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。 　　用法用量 　　1、建议剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 　　2、空腹服用司美替尼(Selumetinib)。 　　3、每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。 　　4、用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。 　　5、不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 　　基于体表面积的推荐剂量： 　　体表面积推荐剂量 　　0.55–0.69m2早上20mg

司美替尼

生产厂家 　　英国阿斯利康 　　适应症 　　适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。 　　用法用量 　　1、建议剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 　　2、空腹服用司美替尼(Selumetinib)。 　　3、每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。 　　4、用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。 　　5、不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 　　基于体表面积的推荐剂量： 　　体表面积推荐剂量 　　0

米达美替尼(Mirdametinib)

米达美替尼(Mirdametinib)由美国SpringWorks Therapeutics, Inc.原研开发，是一种口服选择性MEK1/2抑制剂。该药于2025年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗2岁及以上、伴有不可手术切除的症状性丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)患者。 据国外新闻报导，Gomekli是首个在NF1相关丛状神经纤维瘤中同时纳入成人和儿童患者并获得FDA批准的MEK抑制剂，填补了该罕见病领域的治疗空白。SpringWorks同步启动了针对儿童低级别胶质瘤及其他RAS通路驱动肿瘤的临床开发计划。

司美替尼(selumetinib)

司美替尼(Selumetinib)是一种口服的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，由阿斯利康开发。该药物主要用于治疗2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)患者。司美替尼自2020年4月首次在美国获批上市以来，已在包括美国、欧盟、日本和中国在内的多个国家和地区获得批准。在中国司美替尼于2023年5月获批。